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DISTROFIA E RICERCA:

dalle belle speranze … 

    Ricerca/speranze per la distrofia - con le staminali ricostruiti nei topi i muscoli malati. Questo è il titolo di un articolo di Laura Ricci, apparso venerdì 11 luglio 2003 sulla pagina delle scienze del Sole-24 Ore.

   Ne riportiamo ampi stralci perché esemplifica splendidamente l'effettiva concretezza di queste sperimentazione sugli animali:  
   Le cellule staminali sono riuscite a riparare i muscoli di topi malati di distrofia muscolare. Prelevandole dai vasi sanguigni, coltivandole in laboratorio, correggendole con inserimento del gene sano  (negli animali malati è mutato) e reiniettandole nei topi stessi, ricercatori dell'Istituto San Raffaele, dell'Università di Roma (La Sapienza), di Pavia, dello Iowa (USA) e del Policlinico di Milano sono riusciti a riparare i muscoli distrutti dalla malattia. La speranza è che un giorno si potrà curare così anche l’uomo (seguono descrizioni tecniche dell’esperimento) Fibra per fibra, i ricercatori hanno misurato la forza muscolare nei topi trattati, in quelli sani e in quelli malati. In questi ultimi era minore del 30%, nei primi due casi era uguale. E anche il numero delle cellule contenuto dei muscoli, dimezzato nei malati, era pressoché normale negli animali trattati. Le staminali hanno dunque ricostruito il tessuto malato, ed essendo le cellule da loro generate sane, perché contenenti il gene corretto, teoricamente dovrebbero durare per tutta la vita dell’animale.

   Incredibile, entusiasmante, spettacolare, giusto? Ma poi leggiamo:

   Sono convinto dell'importanza di questi risultati - ha detto Giulio Cossu direttore dell'istituto per le cellule staminali del San Raffaele e coordinatore dello studio - anche se non è ancora una terapia, né per i topi né per i pazienti.

   In altre parole, sono del tutto privi di utilità terapeutica concreta. E perchè? Proseguiamo nella lettura:

   Gli animali usati erano geneticamente uguali (come fossero tutti gemelli), creati per essere affetti da una forma indotta di distrofia di cingoli (colpisce spalle e anche). Bisognerà dunque valutare la bontà della cura su animali geneticamente differenti (perché la variabilità genetica implica una diversità di risposta) e più grandi: i muscoli di topi hanno le dimensioni di un'unghia, e nell'uomo ci sono molte più cellule da riparare; inoltre il vettore che serve per inserire nelle cellule il gene sano, il lentivirus, potrebbe essere pericoloso per l'uomo.

    …alle brutte certezze

     In sintesi  l’esperimento è condizionato dal fatto che:

      1)       i topi erano tutti identici;  
2)       i topi sono diversi dagli altri animali;  
3)       la malattia era indotta ed era di un tipo particolare;  
4)       il lentivirus, che permette di trasportare il gene sano, potrebbe        
            essere pericoloso per   l’uomo!!!!

   In pratica di certo per ora c’è solo l’annuncio di una valanga di altri esperimenti (con la relativa sofferenza e morte) su altri animali. Proseguiamo:

   Per i malati, purtroppo, per ora non cambia niente.  Prima di poter iniziare a sperimentare sull'uomo, bisognerà continuare a studiare per almeno cinque anni, se tutto va bene - e non succede quasi mai.

   Ecco qua la realtà: risultati concreti per i malati “per ora” zero; e “per poi”? Minimo cinque anni, se tutto va bene, ma non succede quasi mai! Niente male per un esperimento che riceve tanto rilievo sulla stampa. Ed ora la sorpresa.

   Ma la volontà non  manca.  Per trasformare questi risultati in quella che un giorno potrebbe diventare una cura per una malattia fino a oggi contrassegnata da una lunga serie di fallimenti terapeutici, Telethon - già finanziatrice dal 1991, con 800.000 Euro  ( fra gli altri sostenitori anche la Fondazione Zegna e la Compagnia Il San Paolo) - ha deciso di investire 1.300.000 euro in sei progetti pre-clinici: a partire da questo studio i ricercatori cercheranno di mettere a punto un percorso di terapia genica, farmacologica e cellulare per curare, un giorno, la distrofia.

    E così chiudiamo in bellezza: la definizione "lunga serie di fallimenti terapeutici"  inquadra bene  il valore effettivo di tutti gli esperimenti su animali che regolarmente li precedono. Eppure il Sole 24-Ore  non è certo un giornale "disfattista" o antiscientifico, avendo come azionista di riferimento Confindustria (di cui fa parte  anche Farmindustria); si possono quindi ritenere assolutamente attendibili - dal punto di vista dell’obiettività - le considerazioni tutt'altro che entusiasmanti sui risultati pratici di esperimenti per i quali vengono investite somme ingenti di denaro. E dal punto di vista tecnico? La pagina sulla scienza era stata presentata così: sarà un approccio rigoroso, come è nella tradizione del Sole 24 Ore, ma nello stesso tempo fortemente divulgativo. Se ne deduce che questa affermazione così negativa è fatta con ponderatezza.

   Quali sono quindi le uniche certezze immediate che emergono da  esperimenti come quello descritto? Grave sofferenza e morte per gli animali e lustro per i ricercatori che – questo articolo ne è una lampante dimostrazione - con la pubblicazione delle loro ricerche e la divulgazione di questi risultati, sulla cui importanza lasciamo a voi ogni considerazione, riescono comunque a far crescere il loro prestigio nel mondo scientifico; inoltre questo può spalancare la porta - sempre come dimostra questo articolo – all’arrivo di ingenti finanziamenti per il loro lavoro.

   Chissà come mai la  constatazione sulla lunga serie di fallimenti terapeutici sulle cure per questa malattia non appare particolarmente evidenziata nelle campagne di Telethon….

   Quando qualcuno vi  chiederà soldi per Telethon (e simili), se volete rispondere “no grazie”, potete risparmiarvi la spiegazione della vostra scelta, dandogli in mano questo articolo.